Как лечить хронический идиопатический миелофиброз и его симптомы

В настоящее время трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (Hematopoietic cell transplantation) широко используют в качестве терапии различных аутоиммунных заболеваний.

Что представляет собой лечение, в котором используется трансплантация стволовых клеток?

Стволовые клетки — это клетки, которые обладают способностью развиваться во множество различных специализированных клеток организма.

Кроме того, ТГСК используется во многих специализированных клиниках по всему миру для лечения аутоиммунных заболеваний. Возможно, наиболее распространенным среди этих заболевания является рассеянный склероз. Степень успеха лечения этого заболевания данным методом ​​чрезвычайно высока, но он по-прежнему считается экспериментальным.

Хотя ТГСК используется для лечения рака, она не считается онкологической процедурой. ТГСК относится к гематологическим процессам, то есть тем, в которых кровь играет важную роль в выздоровлении и избавлении от заболевания.

Причины и симптомы

Первичная форма заболевания возникает вследствие видоизменения стволовых клеток костного мозга, что является причиной возникновения патологии. Видоизмененные клетки усиливают образование коллагена посредством фибробластов. В начале болезни освобождается большое количество эритроцитов и лейкоцитов.

В крови увеличивается количество ЛДГ. Развивается недостаточность мозга костей, тромбоцитопения и анемия. У больных в 10% случаев наблюдается лейкоз, который не поддается химиотерапии. Вторичная форма болезни развивается вследствие патологии, которая поражает костный мозг, это:

  • лимфома;
  • ВИЧ;
  • заболевание Ходжкина;
  • рак;
  • полицитемия;
  • лейкемия;
  • миелома.

Заболевание могут вызвать токсины (бензолы) или радиация. Патология проявляется такими симптомами:

  • фиброз костного мозга;
  • гематопоэз;
  • увеличение в крови лейкоцитов и эритроцитов.

Постепенно происходит полиферация фибробластов. Иногда симптомы у больных отсутствуют, о своей патологии они узнают во время обследования. Нарушение развивается постепенно, у пожилых людей встречается идиопатический миелофиброз, у молодых это заболевание получило меньшее распространение. На более поздней стадии миелофиброза симптомы такие:

  • анемия;
  • слабость;
  • ухудшение самочувствия;
  • повышенная утомляемость;
  • чрезмерная сонливость;
  • одышка.

Болезнь вызывает увеличение селезенки, поэтому у больного могут проявляться такие симптомы:

  • вздутие живота;
  • отек ног ниже колен;
  • изжога;
  • дискомфорт во время еды.

Увеличение селезенки может привести к ее разрыву. Признаки разрыва селезенки: резкая боль слева, чувство трения в животе. У людей наблюдаются общие признаки:

  • боль в костях;
  • судороги икр;
  • жжение;
  • подагра;
  • желудочно-кишечные кровотечения;
  • остеосклероз.

Важная информация: Как лечат гиперемию слухового прохода уха и ее виды

Лечение идиопатического миелофиброза

На сегодня не существует четкой схемы лечения идиопатического миелофиброза, и алогенная (чужеродная) трансплантация костного мозга – единственная потенциально эффективная терапия. К сожалению, этот подход эффективен у больных возрастом до 45 лет с хорошим прогнозом. Смертность, связанная с трансплантацией, выше 27-32%, в то время как 5-летняя выживаемость превышает 60% у пациентов моложе 45 лет. Выживаемость пациентов старше 45 лет составляет всего лишь 14%.

Осложнения идиопатического миелофиброза в процессе терапии

Неудачная пересадка костного мозга и прогрессирующая спленомегалия – две ключевые проблемы в лечении идиопатического миелофиброза. Также распространена анемия в силу потери крови, дефицита фолиевой кислоты, гидремии (гемодилюции – высокого содержания воды в крови). В лечении анемии в некоторых случаях эффективна терапия преднизолоном.

Кахексия является неизбежным осложнением. В этой ситуации были опробованы различные стратегии, в том числе низкие дозы алкилирующих агентов, гидроксимочевина, интерферон-альфа, иматиниб мезилат (Iimatinib mesilate ) и талидомид. Алкилирующие агенты, такие как бусульфан и мелфалан в дозе 2-4 мг в день доказали эффективность, но они потенциально токсичны; их использование оправдано только для конкретных ситуаций, в которых другие средства не были эффективными. Гидроксимочевина эффективна в устранении лейкоцитоза и тромбоцитоза, но может усугубить анемию.

Ни интерферон, ни иматиниб не доказали свою эффективность при идиопатическом миелофиброзе – оба препарата токсичны в этой группе пациентов. Талидомид в низких дозах в комбинации с преднизолоном показал эффективность в улучшении анемии, а также при идиопатической тромбоцитопении, снизил размеры селезенки в среднем на 20%.

У некоторых пациентов может быть необходимо спленэктомия. Лучевая терапия применяется в случае противопоказаний для операции, и достаточно эффективна, однако возможны летальные осложнения вследствие миелосупрессии.

Были опробованы со скромным успехом андрогены, такие как даназол, но эти препараты имеют побочные эффекты, которые делают их долгосрочное использование непривлекательным.

Миелофиброз — излишнее нарастание соединительной ткани в области костного мозга, которое сопровождается исчезновением кроветворной составляющей. Внекостномозговое кроветворение значительно увеличивается. Миелофиброз относится к хроническим заболеваниям с развивающимся характером течения. Параллельно с патологическим процессом могут развиваться другие процессы, такие как костномозговой фиброз или селезеночная миелоидная метаплазия.

Симптоматика идиопатического миелофиброза

Основным признаком миелофиброза считается увеличение селезенки, которое можно ощутить при пальпации. Остальные симптомы и интенсивность их проявления скорее зависит от стадии патологического процесса. На ранних стадиях болезнь диагностируют крайне редко. В скрытой форме миелофиброз может протекать до года. В каждом индивидуальном случае болезнь может прогрессировать с разной скоростью.

Разрастание кроветворной ткани костного мозга

Первые признаки патологии такие же, как и симптомы малокровия: слабость, постоянная сонливость, ощущение головокружения, тошнота, потеря аппетита, слабая физическая выносливость.

Поскольку в первую очередь миелофиброз отражается на селезенке, на первичных стадиях больной чувствует вздутие, по причине увеличения селезенки, отечность, изжогу. Селезенка может увеличиваться до критических показателей и занимать все пространство брюшной полости, провоцируя инфаркт селезенки.

Симптоматика идиопатического миелофиброза

Для заболевания характерны такие осложнения как патологическая ломкость сосудов, тромбоцитопения, варикоз вен органов пищеварения, а также асцит и портальная гипертензия.

Неспособность кровеносной системы выполнять свои непосредственные функции вызывает накопление инфильтратов в тканях и органах, при этом наблюдается симптоматика нарушений обменных процессов, таких как подагра и недостаток липазы, повышенный уровень сахара в крови.

Читайте также:  Все методы определения гликозилированного гемоглобина

Проявляется это в болезненности суставов и мышц нижних конечностей, зудом, интенсивность которого увеличивается при повышении температуры в помещении, судороги, ощущение ломоты в костях. Как можно понять перечисленные симптомы не редкость для людей, достигших возраста 50-60 лет, данный фактор усложняет постановку диагноза и начало лечения.

Одним из распространенных нарушений при миелофиброзе является аномальное разрастание коллагена, который приводит к проксимальным эпифизам костной ткани и очагам атеросклероза. К сожалению, это не упрощает диагностику заболевания, поскольку новообразования распространяются в хаотичном порядке и единичная биопсия костной ткани дает результат только с 30% точностью.

Возможна ли инвалидность?

Степень тяжести заболевания и возможность получения группы по инвалидности определяет МСЭ (медико-социальная экспертиза). Существуют три группы, отличающие различные состояния больных и связанные с этим ограничения их жизненных функций. Миелофиброз относится к серьезным заболеванием костного мозга, приводящим к смерти.

Однако на ранних стадиях болезни рассчитывать на получение инвалидности не стоит, особенно если нет ясности с диагнозом. Но при последующих стадиях, когда будет доказана онкологическая составляющая болезни, пациента обязаны признать инвалидом, как при любом другом раковом заболевании.

Риск осложнений и отторжений

Исключение могут составлять люди, имеющие аутоиммунные патологии – к примеру, системную красную волчанку. В этом случае потребуется дополнительный прием медикаментов иммуносупрессивного характера.

Риск осложнений и отторжений

Осложнения при проведении пересадки возможны:

  • если неправильно подобрано количество биоматериала;
  • не соблюдалась должная стерильность при осуществлении процедуры;
  • организм не был предварительно подготовлен – высокая концентрация уже поврежденных иммунных клеток в кровяном русле;
  • не выдержан интервал между этапами введения стволовых клеток.

Однако самый высокий риск возникает, если больному вводят стволовые клетки от другого человека. Возможен даже летальный исход. Поэтому многие медицинские центры вовсе не практикуют такую пересадку стволовых клеток на любой стадии рассеянного склероза.

Риск осложнений и отторжений